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Nature子刊：小鼠地贫突变被纠正，为治疗人类地贫提供新思路
2017-01-04 18:14:19
2016年10月26日发表在《Nature Communications》上的一份报告指出，美国耶鲁大学的一个研究小组对患有地中海贫血的小鼠使用一种新的基因编辑策略，纠正了致病突变，并减轻小鼠的疾病。这一发现将可能会促使人们研究类似的基因治疗，来治疗遗传性血液病患者。
该研究小组的研究思路主要是将纳米颗粒、DNA合成片段、简单静脉注射三者结合起来，触发细胞自身的修复过程来修复致病突变。
将来自骨髓的、具有激活干细胞的能力的蛋白质与合成分子（被称为PNAs）相结合，采用纳米粒子将结合物PNAs运送到小鼠体内的靶突变，最后通过静脉注射来传递基因编辑包，以此实现基因编辑的过程。
结果发现这项技术能够将突变纠正到一定程度——即小鼠不再有地中海贫血的症状。此后的140天，研究小组测试了动物的血红蛋白水平，发现它们是正常的。
如果该策略在临床研究中被证明是有效的，它就可能为地中海贫血、镰状细胞病和其他遗传性血液病患者带来新的基因疗法。
从目前看来，医学上利用基因技术来治疗人类地贫还有很长的一段距离。因此，在面对地贫时最迫切的还是要做好预防工作，包括夫妻婚前检查、孕妇孕期母体地贫基因检查（判断母体携带基因与否，并推测胎儿患病几率）等。
参考资料
【1】Raman B,Nicole AM,Quijano E,et al.In vivo correction of anaemia in β-thalassemic mice by γPNA-mediated gene editing with nanoparticle delivery[J].Nature Communications 7.2016,13304.
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